Vertex Pharmaceuticals

Firma Vertex Pharmaceuticals Incorporated zajmuje się opracowywaniem i wprowadzaniem na rynek terapii stosowanych w leczeniu mukowiscydozy. Firma sprzedaje SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI i KALYDECO do leczenia pacjentów z mukowiscydozą, u których występują specyficzne mutacje w genie regulującym przewodnictwo przezbłonowe w mukowiscydozie; i TRIKAFTA do leczenia pacjentów z CF w wieku 12 lat lub starszych, którzy mają co najmniej jedną mutację F508del w genie CFTR, transbłonowym regulatorze przewodnictwa mukowiscydozy. W planach jest Pipeline for Alpha-1-antytrypsyna, będący w fazie 2. badania klinicznego; VX-864, drugi badany małocząsteczkowy korektor do leczenia niedoboru AAT, będący w fazie 1 badania klinicznego; i VX-147, które ukończyły badanie kliniczne I fazy dotyczące leczenia ogniskowej segmentowej stwardnienia kłębuszków nerkowych za pośrednictwem APOL1 (FSGS) i innych poważnych chorób nerek. Firma sprzedaje swoje produkty głównie aptekom specjalistycznym i dystrybutorom specjalistycznym w Stanach Zjednoczonych, a także dystrybutorom specjalistycznym i sieciom detalicznym, a także szpitalom i klinikom na całym świecie. Vertex Pharmaceuticals Incorporated współpracuje z CRISPR Therapeutics AG; Arbor Biotechnologies, Inc.; Moderna, Inc.; Genomics plc; Merck KGaA; Darmstadt, Niemcy; X-Chem, Inc.; Janssen Pharmaceuticals, Inc.; Merck KGaA; Kymera terapeutyczna; Ribometrix, Inc.; Szablony molekularne, Inc.; Mamutowe nauki biologiczne; i Affinia Therapeutics, a także strategiczną współpracę badawczą i umowę licencyjną z Obsidian Therapeutics, Inc. w celu odkrycia nowatorskich terapii regulujących edycję genów w leczeniu poważnych chorób. Firma została założona w 1989 roku, a jej siedziba znajduje się w Bostonie w stanie Massachusetts.