Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., uma empresa biofarmacêutica, concentra-se na descoberta, desenvolvimento e comercialização de terapêuticas de interferência de RNA (RNAi). O pipeline de terapêutica experimental de RNAi da empresa concentra-se em medicamentos genéticos, doenças cardiometabólicas, doenças infecciosas hepáticas e doenças do sistema nervoso central (SNC)/oculares. Seus produtos comercializados incluem ONPATTRO (patisiran), uma injeção de complexo lipídico para o tratamento da polineuropatia da amiloidose hereditária mediada por transtirretina em adultos; GIVLAARI para o tratamento de adultos com porfiria hepática aguda (PHA); e OXLUMO (lumasiran) para o tratamento da hiperoxalúria primária tipo 1 (PH1). Além disso, a empresa está a desenvolver o givosiran para o tratamento de pacientes adolescentes com PHA; lumasiran para o tratamento de HP1 avançado e cálculos renais recorrentes; patisiran para o tratamento de amiloidose por transtirretina, ou amiloidose ATTR, com cardiomiopatia; e vutrisiran para o tratamento da amiloidose ATTR. tem colaborações estratégicas com a Regeneron Pharmaceuticals, Inc. para descobrir, desenvolver e comercializar terapias de RNAi para uma série de doenças, abordando alvos terapêuticos expressos no olho e no SNC; e Sanofi Genzyme para descobrir, desenvolver e comercializar terapias de RNAi. Também possui acordos de licença e colaboração com a Novartis AG; Vir Biotecnologia, Inc.; Dicerna Farmacêutica, Inc.; Ionis Farmacêutica, Inc.; e PeptiDream, Inc. A empresa foi fundada em 2002 e está sediada em Cambridge, Massachusetts.