BioMarin Pharmaceutical

desenvolve e comercializa terapias para pessoas com doenças raras e condições médicas graves e potencialmente fatais. Seus produtos comerciais incluem Aldurazyme para tratar a mucopolissacaridose I, uma doença genética; Brineura para o tratamento da lipofuscinose ceróide neuronal infantil tardia tipo 2, uma forma da doença de Batten; e Kuvan, uma forma oral sintética proprietária de 6R-BH4 usada para tratar pacientes com fenilcetonúria (PKU), uma doença metabólica hereditária. Os produtos comerciais da empresa também incluem Naglazyme, uma forma recombinante de N-acetilgalactosamina 4-sulfatase para pacientes com mucopolissacaridose VI; Palynziq, uma enzima fenilalanina amônia liase recombinante PEGuilada para pacientes adultos com PKU; e Vimizim, uma terapia de reposição enzimática para o tratamento da mucopolissacaridose IV Tipo A, um distúrbio de armazenamento lisossomal. Além disso, desenvolve o valoctocogene roxaparvovec, um vetor de vírus adeno-associado, que está em ensaio clínico de Fase III para o tratamento de pacientes com hemofilia A grave; vosoritide que está em ensaio clínico de Fase III para o tratamento da acondroplasia, uma forma de baixa estatura desproporcional em humanos; BMN 307, uma terapia genética mediada por AAV5, que está em ensaio clínico de fase 1/2 para normalizar os níveis de concentração de Phe no sangue em pacientes com PKU; BMN 331 para tratamento de angioedema hereditário; BMN 255 para tratamento de doença renal crônica; e BMN 351 para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne. A empresa possui acordos de colaboração e licença com Sarepta Therapeutics, Asubio Pharma Co., Ltd. e DiNAQOR AG. A empresa atende farmácias especializadas, hospitais e agências governamentais estrangeiras, bem como distribuidores e atacadistas farmacêuticos nos Estados Unidos, Europa, América Latina e internacionalmente. Tem colaboração com o Allen Institute. BioMarin Pharmaceutical Inc. foi constituída em 1996 e está sediada em San Rafael, Califórnia.