CRISPR Therapeutics AG, uma empresa de edição genética, concentra-se no desenvolvimento de medicamentos transformadores baseados em genes para doenças humanas graves. A empresa desenvolve seus produtos usando Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/proteína 9 associada a CRISPR (Cas9), uma tecnologia de edição de genes que permite alterações direcionadas e precisas no DNA genômico. Possui um portfólio de programas terapêuticos em diversas áreas de doenças, incluindo hemoglobinopatias, oncologia, medicina regenerativa e doenças raras. O principal produto candidato da empresa é o CTX001, uma terapia ex vivo editada pelo gene CRISPR para o tratamento de pacientes que sofrem de talassemia beta dependente de transfusão ou doença falciforme grave, na qual as células-tronco hematopoiéticas de um paciente são projetadas para produzir altos níveis de hemoglobina fetal no sangue vermelho. células. Ela também desenvolve o CTX110, uma terapia CAR-T alogênica editada por gene derivado de um doador, visando um agrupamento de diferenciação de 19 malignidades positivas; programas CAR-T alogênicos compreendendo CTX120 direcionados ao antígeno de maturação de células B para o tratamento de mieloma múltiplo recidivante ou refratário; e CTX130 para o tratamento de tumores sólidos e malignidades hematológicas. Desenvolve programas de medicina regenerativa em diabetes; e programas de doenças genéticas in vivo e outros para tratar a doença de armazenamento de glicogênio Ia, distrofia muscular de Duchenne, distrofia miotônica tipo 1 e fibrose cística. A empresa possui parcerias estratégicas com Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. e Capsida Biotherapeutics. A empresa era anteriormente conhecida como Inception Genomics AG e mudou seu nome para CRISPR Therapeutics AG em abril de 2014. A CRISPR Therapeutics AG foi constituída em 2013 e está sediada em Zug, Suíça.