Amicus Therapeutics, Inc., uma empresa de biotecnologia, concentra-se na descoberta, desenvolvimento e distribuição de medicamentos para pessoas que vivem com doenças metabólicas raras. Seus produtos comerciais e candidatos a produtos incluem Galafold, um medicamento oral de precisão para o tratamento de adultos com diagnóstico confirmado de doença de Fabry e uma variante do gene alfa da galactosidase com base em dados de ensaios in vitro; terapias genéticas para doenças de Fabry e Pompe, bem como para vários tipos de doenças de Batten; terapias de reposição enzimática para doenças de Pompe; e candidatos a produtos para distúrbios de deficiência de CDKL5. A empresa também possui terapias genéticas adicionais em desenvolvimento pré-clínico ativo, incluindo terapias genéticas para mucopolissacaridose tipo IIIB, bem como um programa de próxima geração para mucopolissacaridose tipo IIIA. A empresa possui acordos de colaboração e licença com o Nationwide Children's Hospital; Universidade da Pensilvânia; e GlaxoSmithKline. Amicus Therapeutics, Inc. foi constituída em 2002 e está sediada na Filadélfia, Pensilvânia.