Fulcrum Therapeutics

A Fulcrum Therapeutics, Inc., uma empresa biofarmacêutica de estágio clínico, concentra-se no desenvolvimento de produtos para melhorar a vida de pacientes com doenças geneticamente definidas em áreas de grande necessidade médica não atendida nos Estados Unidos. Seus produtos candidatos são o losmapimod, uma pequena molécula que está em ensaio clínico de Fase 2b para o tratamento da distrofia muscular facioescapulohumeral, um distúrbio de perda muscular raro, progressivo e incapacitante que leva a deficiências físicas e incapacidades significativas; e FTX-6058, uma pequena molécula projetada para regular positivamente a hemoglobina fetal em pacientes com doença falciforme e ß-talassemia. A empresa também está descobrindo medicamentos alvos para o tratamento de distúrbios musculares, do sistema nervoso central e hematológicos, além de cardiomiopatias e doenças pulmonares. A Fulcrum Therapeutics, Inc. tem um acordo de colaboração em pesquisa e descoberta com a Acceleron Pharma Inc. para identificar alvos biológicos para modular vias específicas associadas a uma indicação direcionada no espaço da doença pulmonar; e tem uma colaboração estratégica e acordo de licença com a MyoKardia, Inc. para descobrir, desenvolver e comercializar novas terapias direcionadas para o tratamento de cardiomiopatias genéticas. foi fundada em 2015 e está sediada em Cambridge, Massachusetts.