Ionis Pharmaceuticals

descobre e desenvolve terapias direcionadas ao RNA nos Estados Unidos. A empresa oferece SPINRAZA para atrofia muscular espinhal (AME) em pacientes pediátricos e adultos; TEGSEDI, uma injeção para o tratamento da polineuropatia da amiloidose hereditária mediada pela transtirretina em adultos; e WAYLIVRA, um tratamento para a síndrome de quilomicronemia familiar e lipodistrofia parcial familiar. Está envolvida no desenvolvimento de produtos neurológicos que incluem o Tominersen para doenças de Huntington; Tofersen para esclerose lateral amiotrófica (ELA); IONIS-MAPTRx para doenças de Alzheimer; IONIS-C9Rx para forma genética de ELA; ION859 para doença de Parkinson; ION464 para atrofia de múltiplos sistemas e doença de Parkinson; ION541 para esclerose lateral amiotrófica; e IONIS-DNM2-2.5Rx para miopatia centronuclear. A empresa também está desenvolvendo produtos para doenças cardiometabólicas, como IONIS-TTR-LRx para amiloidose transtirretina e IONIS-GHR-LRx para acromegalia; IONIS-APOCIII-LRx para síndrome de quilomicronemia familiar e doenças causadas por TG; IONIS-APOCIII-LRx para hipertensão resistente ao tratamento; Pelacarsen para redução do risco de doenças cardiovasculares Lp(a); Vupanorsen para sHTG/CVDRR; IONIS-FXI-LRx para distúrbios de coagulação; ION449 para doenças cardiovasculares; e IONIS-GCGRRx para diabéticos. Além disso, desenvolve o IONIS-ENAC-2.5Rx para fibrose cística e doença pulmonar obstrutiva crônica; IONIS-PKK-LRx para angioedema hereditário; Danvatirsen para câncer; IONIS-TMPRSS6-LRx para beta-talassemia e toxicidade por ferro; IONIS-HBVRx para vírus da hepatite B; IONIS-AR-2.5Rx para câncer de próstata; IONIS-FB-LRx para degeneração macular relacionada à idade e nefropatia por IgA; e ION357 para retinite pigmentosa. Possui acordo de colaboração com AstraZeneca; GlaxoSmithKline plc; Janssen Biotecnologia, Inc.; Bayer AG; Novartis AG; Pfizer, Inc.; Biogen Inc.; Flamingo Terapêutica, Inc.; e Roche. foi fundada em 1989 e está sediada em Carlsbad, Califórnia.