Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics, Inc., uma empresa de edição de genoma, concentra-se no desenvolvimento de terapêuticas. Ele utiliza uma ferramenta biológica conhecida como sistema Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR Associated 9 (CRISPR/Cas9). Os programas in vivo da empresa incluem NTLA-2001, que está em ensaio clínico de Fase 1 para o tratamento da amiloidose por transtirretina; e NTLA-2002 para o tratamento de angioedema hereditário, bem como outros programas focados no fígado, incluindo hemofilia A e hemofilia B, hiperoxalúria tipo 1 e deficiência de alfa-1 antitripsina. Seu pipeline ex vivo inclui NTLA-5001 para o tratamento de leucemia mieloide aguda; e programas proprietários focados no desenvolvimento de terapias celulares projetadas para tratar vários distúrbios oncológicos e autoimunes. tem acordos de licença e colaboração com o Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. para desenvolver células-tronco hematopoiéticas para o tratamento da doença falciforme; Regeneron Pharmaceuticals, Inc. irá co-desenvolver produtos potenciais para o tratamento da hemofilia A e hemofilia B; Hospital San Raffaele; e uma colaboração estratégica com a SparingVision SAS para desenvolver novos medicamentos genômicos utilizando a tecnologia CRISPR/Cas9 para o tratamento de doenças oculares. A empresa era anteriormente conhecida como AZRN, Inc. e mudou seu nome para Intellia Therapeutics, Inc. em julho de 2014. A Intellia Therapeutics, Inc. foi constituída em 2014 e está sediada em Cambridge, Massachusetts.