ProQR Therapeutics

A ProQR Therapeutics NV, uma empresa biofarmacêutica, dedica-se à descoberta e ao desenvolvimento de terapêuticas baseadas em RNA para o tratamento de doenças genéticas. Está desenvolvendo principalmente o sepofarsen que está na fase II/III de estudo iluminado para o tratamento da doença amaurose congênita de Leber 10; QR-421a, que está em teste estelar de fase I/II para síndrome de Usher tipo 2 e retinite pigmentosa não sindrômica; QR-1123 que está em ensaio de fase I/II aurora para o tratamento de retinite pigmentosa autossômica dominante; e QR-504a, que está no primeiro ensaio clínico para o tratamento da distrofia endotelial da córnea de Fuchs. Possui um contrato de licença com Radboud University Medical Center, Inserm Transfert SA, Ionis Pharmaceuticals, Inc. e Leiden University Medical Center, bem como ProQR Therapeutics VIII BV para a descoberta, desenvolvimento e comercialização de potenciais novos medicamentos para doenças genéticas em o fígado e o sistema nervoso. A ProQR Therapeutics NV foi constituída em 2012 e está sediada em Leiden, na Holanda.