PTC Therapeutics

PTC Therapeutics, Inc., uma empresa biofarmacêutica, concentra-se na descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos para pacientes com doenças raras. Seu portfólio inclui produtos comerciais e candidatos a produtos em diversos estágios de desenvolvimento, incluindo estágios clínicos, pré-clínicos e de pesquisa e descoberta, com foco no desenvolvimento de tratamentos para múltiplas áreas terapêuticas, incluindo doenças raras e oncologia. A empresa oferece Translarna e Emflaza para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne no Espaço Econômico Europeu e nos Estados Unidos; comercializa Tegsedi e Waylivra para tratamento de doenças raras na América Latina e no Caribe; e comercializa Evrysdi para o tratamento de AME em adultos e crianças com dois meses ou mais no Brasil. A plataforma de splicing da empresa inclui o PTC518, que está sendo desenvolvido para o tratamento da doença de Huntington. tem colaborações com F. Hoffman-La Roche Ltd e Hoffman-La Roche Inc., bem como com a Spinal Muscular Atrophy Foundation para avançar na descoberta de medicamentos e na pesquisa de desenvolvimento em medicina regenerativa; colaboração em pesquisa com o Massachusetts General Hospital para o tratamento de doenças genéticas raras resultantes de pré-mRNA; e Akcea Therapeutics, Inc. para comercializar Tegsedi e Waylivra para o tratamento de doenças raras na América Latina e no Caribe. foi fundada em 1998 e está sediada em South Plainfield, Nova Jersey.