uniQure

A uniQure NV, uma empresa de terapia genética, dedica-se ao desenvolvimento de tratamentos para pacientes que sofrem de doenças genéticas e outras doenças devastadoras. Seu programa principal é o Etranacogene dezaparvovec (AMT-061), que está no ensaio principal HOPE-B de Fase III para o tratamento da hemofilia B. A empresa também está envolvida no desenvolvimento de AMT-130, uma terapia genética que está na fase clínica I/II. estudo para tratamento da doença de Huntington; AMT-060, que está em ensaio clínico de Fase I/II para o tratamento da hemofilia B; AMT-180 para tratamento da hemofilia A; AMT-190, uma terapia genética baseada em vírus adeno-associado (AAV) 5 administrado por via intravenosa para o tratamento da doença de Fabry; e AMT-150, uma terapia genética AAV administrada por via intratecal para o tratamento da ataxia espinocerebelar tipo 3. A empresa tem acordos de colaboração e licença com a Bristol Myers-Squibb Company; Geração X; e Synpromics Limited. A uniQure NV foi fundada em 1998 e está sediada em Amsterdã, na Holanda.