Ultragenyx Pharmaceutical

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., uma empresa biofarmacêutica, concentra-se na identificação, aquisição, desenvolvimento e comercialização de novos produtos para o tratamento de doenças genéticas raras e ultra-raras nos Estados Unidos. Seus produtos biológicos incluem Crysvita (burosumab), um anticorpo direcionado ao fator de crescimento de fibroblastos 23 para o tratamento de hipofosfatemia ligada ao X, bem como osteomalácia induzida por tumor; Mepsevii, uma terapia de reposição enzimática para o tratamento de crianças e adultos com Mucopolissacaridose VII; e Dojolvi para o tratamento de distúrbios de oxidação de ácidos graxos de cadeia longa. A empresa também está desenvolvendo o DTX401, um candidato clínico à terapia genética do vírus adeno-associado 8 (AAV8) para o tratamento de pacientes com doença de armazenamento de glicogênio tipo Ia; DTX301, um produto candidato à terapia genética AAV8 para o tratamento de pacientes com ornitina transcarbamilase; UX143, um anticorpo monoclonal humano para o tratamento da osteogênese imperfeita; GTX-102, um oligonucleotídeo antisense para o tratamento da síndrome de Angelman; UX701, para tratamento da doença de Wilson; e UX053 para o tratamento da doença de armazenamento de glicogênio tipo III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. tem contrato de colaboração e licença com Kyowa Kirin Co., Ltd.; Universidade de São Luís; Instituto de Pesquisa Baylor; REGENXBIO Inc.; Bayer; GeneTx; Mereo; Universidade da Pensilvânia; Arcturus Therapeutics Holdings Inc., Solid Biosciences Inc.; e Daiichi Sankyo Co., Ltd. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. foi constituída em 2010 e está sediada em Novato, Califórnia.