Rocket Pharmaceuticals

A Rocket Pharmaceuticals, Inc., juntamente com suas subsidiárias, opera como uma empresa de biotecnologia multiplataforma que se concentra no desenvolvimento de terapias genéticas para doenças pediátricas raras e devastadoras. Possui quatro programas de vetores lentivirais ex vivo em estágio clínico para anemia de Fanconi, um defeito genético na medula óssea que reduz a produção de células sanguíneas ou promove a produção de células sanguíneas defeituosas; deficiência de adesão leucocitária-I, um distúrbio genético que causa mau funcionamento do sistema imunológico; deficiência de piruvato quinase, um distúrbio autossômico recessivo raro dos glóbulos vermelhos que resulta em anemia hemolítica não esferocítica crônica; e osteopetrose maligna infantil, uma doença genética caracterizada pelo aumento da densidade óssea e da massa óssea secundária à reabsorção óssea prejudicada. A empresa também possui um programa de vírus adeno-associado in vivo em estágio clínico para a doença de Danon, um distúrbio multiorgânico associado ao lisossomo que leva à morte precoce devido à insuficiência cardíaca. Possui contratos de licença com o Fred Hutchinson Cancer Research Center; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientais y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigacion Biomedica En Red e Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; CIEMAT e UCL Business PLC; Os Regentes da Universidade da Califórnia; e REGENXBIO Inc. A empresa também possui um acordo de pesquisa e colaboração com a Universidade de Lund; e acordo de colaboração estratégica com a Faculdade de Medicina da Universidade de Stanford. está sediada em Cranbury, Nova Jersey.