REGENXBIO

REGENXBIO Inc., uma empresa de biotecnologia em estágio clínico, fornece candidatos a produtos de terapia genética para entregar genes às células para tratar defeitos genéticos ou para permitir que células do corpo produzam proteínas ou anticorpos terapêuticos destinados a impactar doenças. Seus candidatos a produtos de terapia genética são baseados na NAV Technology Platform, uma plataforma proprietária de entrega de genes de vírus adeno-associados. O principal produto candidato da empresa é o RGX-314, que está em ensaio clínico de Fase I/IIa para o tratamento da degeneração macular relacionada à idade úmida. Também está desenvolvendo o RGX-121 que está em ensaio clínico de Fase I/II para tratar a mucopolissacaridose tipo II; RGX-111, que está em ensaio clínico de Fase I para tratamento de mucopolissacaridose tipo I; RGX-181 para o tratamento da doença lipofuscinose ceróide neuronal infantil tardia tipo II; e RGX-501, que está em ensaios clínicos de Fase I/II para tratar hipercolesterolemia familiar homozigótica. também licencia sua plataforma de tecnologia NAV para outras empresas biotecnológicas e farmacêuticas; e possui contrato de colaboração e licença com a Neurimmune AG para desenvolver anticorpos vetorizados para o tratamento de doenças neurodegenerativas. A empresa era anteriormente conhecida como ReGenX Biosciences, LLC e mudou seu nome para REGENXBIO Inc. em setembro de 2014. REGENXBIO Inc. foi fundada em 2008 e está sediada em Rockville, Maryland.