Sarepta Therapeutics

Sarepta Therapeutics, Inc., uma empresa biofarmacêutica em estágio comercial, concentra-se na descoberta e desenvolvimento de terapêuticas direcionadas ao RNA, terapia genética e outras modalidades terapêuticas genéticas para o tratamento de doenças raras. A empresa oferece injeção de EXONDYS 51 para tratar a distrofia muscular de Duchenne (DMD) em pacientes que têm uma mutação confirmada do gene DMD que é passível de salto do exon 51; e VYONDYS 53 para o tratamento de DMD em pacientes que têm uma mutação confirmada do gene DMD que é passível de salto do exon 53. Ela também está desenvolvendo o AMONDYS 45, um candidato a produto que usa a química do oligômero fosforodiamidato morfolino (PMO) e a tecnologia de salto de exon para ignorar o exon 45 do gene da distrofina; SRP-5051, um PMO conjugado com peptídeo que se liga ao exon 51 do pré-mRNA da distrofina; SRP-9001, um programa de terapia genética com microdistrofina DMD; e SRP-9003, um programa de terapia genética para distrofias musculares de cinturas. A empresa possui acordos de colaboração com F. Hoffman-La Roche Ltd; Hospital Infantil Nacional; Lisógeno; Universidade Duke; Geneton; e StrideBio. Também possui um acordo de pesquisa e opção com a Codiak BioSciences, Inc. para projetar e desenvolver terapias de exossomos projetadas para fornecer terapia genética, edição de genes e tecnologias de RNA para doenças neuromusculares; e colaboração de pesquisa com a Genevant Sciences para terapêutica de edição genética baseada em nanopartículas lipídicas. Sarepta Therapeutics, Inc. foi constituída em 1980 e está sediada em Cambridge, Massachusetts.