Vertex Pharmaceuticals

A Vertex Pharmaceuticals Incorporated se dedica ao desenvolvimento e comercialização de terapias para o tratamento da fibrose cística. A empresa comercializa SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI e KALYDECO para tratar pacientes com fibrose cística que apresentam mutações específicas em seu gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística; e TRIKAFTA para o tratamento de pacientes com FC com 12 anos de idade ou mais que apresentam pelo menos uma mutação F508del no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística, ou CFTR. Seu pipeline inclui Pipeline para deficiência de alfa-1 antitripsina que está em ensaio clínico de Fase 2; VX-864, um segundo corretor experimental de pequenas moléculas para o tratamento da deficiência de AAT, que está em ensaio clínico de Fase 1; e VX-147 que completou um ensaio clínico de Fase 1 para o tratamento de glomeruloesclerose segmentar focal mediada por APOL1, ou GESF, e outras doenças renais graves. A empresa vende seus produtos principalmente para farmácias especializadas e distribuidores especializados nos Estados Unidos, bem como para distribuidores especializados e redes de varejo, além de hospitais e clínicas em todo o mundo. A Vertex Pharmaceuticals Incorporated tem colaborações com a CRISPR Therapeutics AG; Arbor Biotecnologias, Inc.; Moderna, Inc.; Genômica plc; Merck KGaA; Darmstadt, Alemanha; X-Chem, Inc.; Janssen Farmacêutica, Inc.; Merck KGaA; Terapêutica Kymera; Ribometrix, Inc.; Modelos Moleculares, Inc.; Biociências Mamute; e Affinia Therapeutics, bem como uma colaboração estratégica em pesquisa e acordo de licenciamento com a Obsidian Therapeutics, Inc. para a descoberta de novas terapias que regulam a edição genética para o tratamento de doenças graves. A empresa foi fundada em 1989 e está sediada em Boston, Massachusetts.