Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., ett biofarmaceutiskt företag, fokuserar på att upptäcka, utveckla och kommersialisera RNA-interferens (RNAi)-terapier. Företagets pipeline av undersökande RNAi-terapier fokuserar på genetiska läkemedel, kardiometabola sjukdomar, leverinfektionssjukdomar och centrala nervsystemet (CNS)/ögonsjukdomar. Dess marknadsförda produkter inkluderar ONPATTRO (patisiran), en lipidkomplexinjektion för behandling av polyneuropati av ärftlig transtyretinmedierad amyloidos hos vuxna; GIVLAARI för behandling av vuxna med akut leverporfyri (AHP); och OXLUMO (lumasiran) för behandling av primär hyperoxaluri typ 1 (PH1). Dessutom utvecklar företaget givosiran för behandling av tonårspatienter med AHP; lumasiran för behandling av avancerad PH1 och återkommande njursten; patisiran för behandling av transtyretinamylodos, eller ATTR-amyloidos, med kardiomyopati; och vutrisiran för behandling av ATTR amyloidos. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. har strategiska samarbeten med Regeneron Pharmaceuticals, Inc. för att upptäcka, utveckla och kommersialisera RNAi-terapier för en rad sjukdomar genom att adressera terapeutiska mål som uttrycks i ögat och CNS; och Sanofi Genzyme för att upptäcka, utveckla och kommersialisera RNAi-terapi. Det har också licens- och samarbetsavtal med Novartis AG; Vir Biotechnology, Inc.; Dicerna Pharmaceuticals, Inc.; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; och PeptiDream, Inc. Företaget grundades 2002 och har sitt huvudkontor i Cambridge, Massachusetts.