CRISPR Therapeutics AG, ett genredigeringsföretag, fokuserar på att utveckla transformativa genbaserade läkemedel för allvarliga mänskliga sjukdomar. Företaget utvecklar sina produkter med hjälp av Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associerat protein 9 (Cas9), en genredigeringsteknologi som möjliggör exakta riktade förändringar av genomiskt DNA. Den har en portfölj av terapeutiska program inom en rad sjukdomsområden, inklusive hemoglobinopatier, onkologi, regenerativ medicin och sällsynta sjukdomar. Företagets ledande produktkandidat är CTX001, en ex vivo CRISPR genredigerad terapi för behandling av patienter som lider av transfusionsberoende beta-talassemi eller svår sicklecellssjukdom där en patients hematopoetiska stamceller är konstruerade för att producera höga nivåer av fosterhemoglobin i rött blod celler. Den utvecklar också CTX110, en donatorhärledd genredigerad allogen CAR-T-terapi som riktar in sig på ett kluster av differentiering 19 positiva maligniteter; allogena CAR-T-program innefattande CTX120 riktad mot B-cellmognadsantigen för behandling av återfall eller refraktärt multipelt myelom; och CTX130 för behandling av solida tumörer och hematologiska maligniteter. Den utvecklar regenerativa medicinprogram vid diabetes; och in vivo och andra genetiska sjukdomsprogram för att behandla glykogenlagringssjukdom Ia, Duchennes muskeldystrofi, myotonisk dystrofi typ 1 och cystisk fibros. Företaget har strategiska partnerskap med Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. och Capsida Biotherapeutics. Företaget var tidigare känt som Inception Genomics AG och bytte namn till CRISPR Therapeutics AG i april 2014. CRISPR Therapeutics AG bildades 2013 och har sitt huvudkontor i Zug, Schweiz.
