Amicus Therapeutics, Inc., ett bioteknikföretag, fokuserar på att upptäcka, utveckla och leverera läkemedel till människor som lever med sällsynta metabola sjukdomar. Dess kommersiella produkt- och produktkandidater inkluderar Galafold, ett oralt precisionsläkemedel för behandling av vuxna med en bekräftad diagnos av Fabrys sjukdom och en mottaglig galaktosidas-alfa-genvariant baserad på in vitro-analysdata; genterapier för Fabrys och Pompes sjukdomar, såväl som för olika typer av Batten-sjukdomar; enzymersättningsterapier för Pompes sjukdomar; och produktkandidater för CDKL5-briststörning. Bolaget har även ytterligare genterapier i aktiv preklinisk utveckling, inklusive genterapier för mukopolysackaridos typ IIIB, samt ett nästa generationsprogram inom mukopolysackaridos typ IIIA. Företaget har samarbets- och licensavtal med Nationwide Children's Hospital; University of Pennsylvania; och GlaxoSmithKline. Amicus Therapeutics, Inc. bildades 2002 och har sitt huvudkontor i Philadelphia, Pennsylvania.