Fulcrum Therapeutics

Fulcrum Therapeutics, Inc., ett bioläkemedelsföretag i klinisk fas, fokuserar på att utveckla produkter för att förbättra livet för patienter med genetiskt definierade sjukdomar inom områden med stort otillfredsställt medicinskt behov i USA. Dess produktkandidater är losmapimod, en liten molekyl som befinner sig i fas 2b klinisk prövning för behandling av facioscapulohumeral muskeldystrofi, en sällsynt, progressiv och invalidiserande muskelförtviningssjukdom som leder till betydande fysiska funktionsnedsättningar och funktionshinder; och FTX-6058, en liten molekyl designad för att uppreglera fosterhemoglobin hos patienter med sicklecellssjukdom och ß-talassemi. Företaget upptäcker också läkemedelsmål för behandling av muskel-, centrala nervsystemet och hematologiska sjukdomar, såväl som kardiomyopatier och lungsjukdomar. Fulcrum Therapeutics, Inc. har forsknings- och upptäcktssamarbetsavtal med Acceleron Pharma Inc. för att identifiera biologiska mål för att modulera specifika vägar associerade med en riktad indikation inom lungsjukdomsområdet; och har ett strategiskt samarbets- och licensavtal med MyoKardia, Inc. för att upptäcka, utveckla och kommersialisera nya riktade terapier för behandling av genetiska kardiomyopatier. Fulcrum Therapeutics, Inc. grundades 2015 och har sitt huvudkontor i Cambridge, Massachusetts.