Ionis Pharmaceuticals, Inc. upptäcker och utvecklar RNA-inriktade läkemedel i USA. Företaget erbjuder SPINRAZA för spinal muskelatrofi (SMA) hos pediatriska och vuxna patienter; TEGSEDI, en injektion för behandling av polyneuropati av ärftlig transtyretinmedierad amyloidos hos vuxna; och WAYLIVRA, en behandling för familjärt kylomikronemisyndrom och familjär partiell lipodystrofi. Det är involverat i utvecklingen av neurologiprodukter som inkluderar Tominersen för Huntingtons sjukdomar; Tofersen för amyotrofisk lateralskleros (ALS); IONIS-MAPTRx för Alzheimers sjukdomar; IONIS-C9Rx för genetisk form av ALS; ION859 för Parkinsons sjukdom; ION464 för multipel systematrofi och Parkinsons sjukdom; ION541 för amyotrofisk lateralskleros; och IONIS-DNM2-2.5Rx för centronukleär myopati. Företaget utvecklar också produkter för kardiometabolisk sjukdom, såsom IONIS-TTR-LRx för transtyretinamyloidos och IONIS-GHR-LRx för akromegali; IONIS-APOCIII-LRx för familjärt kylomikronemisyndrom och TG-drivna sjukdomar; IONIS-APOCIII-LRx för behandlingsresistent hypertoni; Pelacarsen för riskreduktion av Lp(a)kardiovaskulär sjukdom; Vupanorsen för sHTG/CVDRR; IONIS-FXI-LRx för koagulationsrubbningar; ION449 för hjärt-kärlsjukdomar; och IONIS-GCGRRx för diabetiker. Dessutom utvecklar den IONIS-ENAC-2.5Rx för cystisk fibros och kronisk obstruktiv lungsjukdom; IONIS-PKK-LRx för ärftligt angioödem; Danvatirsen för cancer; IONIS-TMPRSS6-LRx för beta-talassemi och järntoxicitet; IONIS-HBVRx för hepatit B-virus; IONIS-AR-2.5Rx för prostatacancer; IONIS-FB-LRx för åldersrelaterad makuladegeneration och IgA-nefropati; och ION357 för retinitis pigmentosa. Man har ett samarbetsavtal med AstraZeneca; GlaxoSmithKline plc; Janssen Biotech, Inc.; Bayer AG; Novartis AG; Pfizer, Inc.; Biogen Inc.; Flamingo Therapeutics, Inc.; och Roche. Ionis Pharmaceuticals, Inc. grundades 1989 och är baserat i Carlsbad, Kalifornien.
