Krystal Biotech, Inc., ett bioteknikföretag i kliniskt skede, ägnar sig åt genterapi för att behandla allvarliga sällsynta sjukdomar i USA. Dess ledande produktkandidat är beremagene geperpavec (B-VEC), som befinner sig i en klinisk fas III-studie för att behandla dystrofisk epidermolysis bullosa. Företaget är också involverat i utvecklingen av KB105 som befinner sig i en fas I/II klinisk studie för behandling av patienter med defekt autosomal recessiv medfödd iktyos; KB301, som är i fas I/II kliniskt stadium för behandling av rynkor och akneärr; KB407 som är i prekliniskt stadium för cystisk fibros; och KB104, som är i prekliniskt stadium för nethertons syndrom. Dess produktkandidater i upptäcktsstadiet inkluderar KB5xx för behandling av kroniska hudsjukdomar, KB3xx för behandling av estetiska hudsjukdomar och KB3xx för andra sällsynta lungsjukdomar. Krystal Biotech, Inc. grundades 2015 och har sitt huvudkontor i Pittsburgh, Pennsylvania.