Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics, Inc., ett genomredigeringsföretag, fokuserar på utveckling av läkemedel. Den använder ett biologiskt verktyg som kallas Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR-associerade 9 (CRISPR/Cas9)-systemet. Företagets in vivo-program inkluderar NTLA-2001, som befinner sig i fas 1 klinisk prövning för behandling av transtyretinamyloidos; och NTLA-2002 för behandling av ärftligt angioödem, såväl som andra leverfokuserade program som omfattar hemofili A och hemofili B, hyperoxaluri typ 1 och alfa-1 antitrypsinbrist. Dess ex vivo pipeline inkluderar NTLA-5001 för behandling av akut myeloid leukemi; och proprietära program fokuserade på att utveckla konstruerade cellterapier för att behandla olika onkologiska och autoimmuna sjukdomar. Intellia Therapeutics, Inc. har licens- och samarbetsavtal med Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. för att konstruera hematopoetiska stamceller för behandling av sicklecellssjukdom; Regeneron Pharmaceuticals, Inc. att samutveckla potentiella produkter för behandling av hemofili A och hemofili B; Ospedale San Raffaele; och ett strategiskt samarbete med SparingVision SAS för att utveckla nya genomiska läkemedel som använder CRISPR/Cas9-teknologi för behandling av ögonsjukdomar. Företaget var tidigare känt som AZRN, Inc. och bytte namn till Intellia Therapeutics, Inc. i juli 2014. Intellia Therapeutics, Inc. bildades 2014 och har sitt huvudkontor i Cambridge, Massachusetts.