ProQR Therapeutics

ProQR Therapeutics NV, ett biofarmaceutiskt företag, engagerar sig i upptäckten och utvecklingen av RNA-baserade läkemedel för behandling av genetiska sjukdomar. Det är i första hand utvecklande sepofarsen som befinner sig i fas II/III illuminate-studie för behandling av Lebers medfödda amaurosis 10-sjukdom; QR-421a, som är i fas I/II stjärnförsök för ushers syndrom typ 2 och icke-syndromisk retinitis pigmentosa; QR-1123 som är i fas I/II norrskensförsök för behandling av autosomal dominant retinitis pigmentosa; och QR-504a, som är i den första kliniska prövningen för behandling av fuchs endotelial hornhinnedystrofi. Det har ett licensavtal med Radboud University Medical Center, Inserm Transfert SA, Ionis Pharmaceuticals, Inc. och Leiden University Medical Center, samt ProQR Therapeutics VIII BV för upptäckt, utveckling och kommersialisering av potentiella nya läkemedel för genetiska sjukdomar i levern och nervsystemet. ProQR Therapeutics NV bildades 2012 och har sitt huvudkontor i Leiden, Nederländerna.