PTC Therapeutics

PTC Therapeutics, Inc., ett biofarmaceutiskt företag, fokuserar på upptäckt, utveckling och kommersialisering av läkemedel till patienter med sällsynta sjukdomar. Dess portföljpipeline inkluderar kommersiella produkter och produktkandidater i olika utvecklingsstadier, inklusive kliniska, prekliniska och forsknings- och upptäcktsstadier, fokuserar på utveckling av behandlingar för flera terapeutiska områden, inklusive sällsynta sjukdomar och onkologi. Företaget erbjuder Translarna och Emflaza för behandling av Duchennes muskeldystrofi i Europeiska ekonomiska samarbetsområdet och USA; kommersialiserar Tegsedi och Waylivra för behandling av sällsynta sjukdomar i Latinamerika och Karibien; och marknadsför Evrysdi för behandling av SMA hos vuxna och barn två månader och äldre i Brasilien. I företagets skarvningsplattform ingår PTC518, som utvecklas för behandling av Huntingtons sjukdom. PTC Therapeutics, Inc. har samarbeten med F. Hoffman-La Roche Ltd och Hoffman-La Roche Inc., samt Spinal Muscular Atrophy Foundation för att främja läkemedelsupptäckt och utvecklingsforskning inom regenerativ medicin; forskningssamarbete med Massachusetts General Hospital för behandling av sällsynta genetiska störningar till följd av pre-mRNA; och Akcea Therapeutics, Inc. för att kommersialisera Tegsedi och Waylivra för behandling av sällsynta sjukdomar i Latinamerika och Karibien. PTC Therapeutics, Inc. grundades 1998 och har sitt huvudkontor i South Plainfield, New Jersey.