uniQure

uniQure NV, ett genterapiföretag, engagerar sig i utvecklingen av behandlingar för patienter som lider av genetiska och andra förödande sjukdomar. Dess huvudprogram är Etranacogene dezaparvovec (AMT-061), som befinner sig i fas III HOPE-B pivotal studie för behandling av hemofili B. Företaget engagerar sig också i att utveckla AMT-130, en genterapi som befinner sig i klinisk fas I/II studie för behandling av Huntingtons sjukdom; AMT-060, som är i fas I/II klinisk prövning för behandling av hemofili B; AMT-180 för behandling av hemofili A; AMT-190, en IV-administrerad adenoassocierat virus (AAV) 5-baserad genterapi för behandling av Fabrys sjukdom; och AMT-150, en engångs, intratekalt administrerad, AAV-genterapi för behandling av spinocerebellär ataxi typ 3. Företaget har samarbets- och licensavtal med Bristol Myers-Squibb Company; Gen-X; och Synpromics Limited. uniQure NV grundades 1998 och har sitt huvudkontor i Amsterdam, Nederländerna.