Ultragenyx Pharmaceutical

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., ett biofarmaceutiskt företag, fokuserar på identifiering, förvärv, utveckling och kommersialisering av nya produkter för behandling av sällsynta och ultrasällsynta genetiska sjukdomar i USA. Dess biologiska produkter inkluderar Crysvita (burosumab), en antikropp riktad mot fibroblasttillväxtfaktor 23 för behandling av X-kopplad hypofosfatemi, såväl som tumörinducerad osteomalaci; Mepsevii, en enzymersättningsterapi för behandling av barn och vuxna med mukopolysackaridos VII; och Dojolvi för behandling av långkedjiga fettsyraoxidationsstörningar. Företaget utvecklar också DTX401, en klinisk kandidat för adeno-associerad virus 8 (AAV8) genterapi för behandling av patienter med glykogenlagringssjukdom typ Ia; DTX301, en AAV8-genterapiproduktkandidat för behandling av patienter med ornitintranskarbamylas; UX143, en human monoklonal antikropp för behandling av osteogenesis imperfecta; GTX-102, en antisensoligonukleotid för behandling av Angelmans syndrom; UX701, för behandling av Wilsons sjukdom; och UX053 för behandling av glykogenlagringssjukdom typ III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. har samarbets- och licensavtal med Kyowa Kirin Co., Ltd.; Saint Louis University; Baylor Research Institute; REGENXBIO Inc.; Bayer; GeneTx; Mereo; University of Pennsylvania; Arcturus Therapeutics Holdings Inc., Solid Biosciences Inc.; och Daiichi Sankyo Co., Ltd. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. bildades 2010 och har sitt huvudkontor i Novato, Kalifornien.