Rocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals, Inc., tillsammans med sina dotterbolag, verkar som ett multiplattformsbioteknikföretag som fokuserar på att utveckla genterapier för sällsynta och förödande barnsjukdomar. Den har fyra ex vivo lentivirala vektorprogram i kliniskt skede för fanconi-anemi, en genetisk defekt i benmärgen som minskar produktionen av blodceller eller främjar produktionen av defekta blodceller; leukocytadhesionsbrist-I, en genetisk störning som gör att immunsystemet inte fungerar; pyruvatkinasbrist, en sällsynt autosomal recessiv störning av röda blodkroppar som resulterar i kronisk icke-sfärocytisk hemolytisk anemi; och infantil malign osteopetros, en genetisk störning som kännetecknas av ökad bentäthet och benmassa sekundärt till försämrad benresorption. Företaget har också ett kliniskt stadium in vivo adeno-associerat virusprogram för Danons sjukdom, en multiorgan lysosomal sjukdom som leder till tidig död på grund av hjärtsvikt. Det har licensavtal med Fred Hutchinson Cancer Research Center; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigacion Biomedica En Red och Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; CIEMAT och UCL Business PLC; Regenterna av University of California; och REGENXBIO Inc. Företaget har även ett forsknings- och samarbetsavtal med Lunds universitet; och strategiskt samarbetsavtal med Stanford University School of Medicine. Rocket Pharmaceuticals, Inc. har sitt huvudkontor i Cranbury, New Jersey.