REGENXBIO

REGENXBIO Inc., ett bioteknikföretag i klinisk fas, tillhandahåller genterapiproduktkandidater för att leverera gener till celler för att åtgärda genetiska defekter eller för att göra det möjligt för celler i kroppen att producera terapeutiska proteiner eller antikroppar som är avsedda att påverka sjukdomar. Dess genterapiproduktkandidater är baserade på NAV Technology Platform, en proprietär adenoassocierad virusgenleveransplattform. Företagets ledande produktkandidat är RGX-314, som befinner sig i fas I/IIa klinisk prövning för behandling av blöt åldersrelaterad makuladegeneration. Man utvecklar också RGX-121 som befinner sig i klinisk fas I/II-prövning för att behandla mukopolysackaridos typ II; RGX-111, som är i klinisk fas I-studie för behandling av mukopolysackaridos typ I; RGX-181 för behandling av sen infantil neuronal ceroid lipofuscinosis typ II sjukdom; och RGX-501, som befinner sig i kliniska fas I/II prövningar för att behandla homozygot familjär hyperkolesterolemi. REGENXBIO Inc. licensierar också sin NAV Technology Platform till andra bioteknik- och läkemedelsföretag; och har ett samarbets- och licensavtal med Neurimmune AG för att utveckla vektoriserade antikroppar för behandling av neurodegenerativa sjukdomar. Företaget var tidigare känt som ReGenX Biosciences, LLC och bytte namn till REGENXBIO Inc. i september 2014. REGENXBIO Inc. grundades 2008 och har sitt huvudkontor i Rockville, Maryland.