Solid Biosciences Inc., ett life science-företag, engagerar sig i att utveckla terapier för duchenne muskeldystrofi (DMD) i USA. Företagets ledande produktkandidat är SGT-001, en genöverföringskandidat, som befinner sig i en klinisk fas I/II prövning för att driva funktionellt uttryck av dystrofinprotein i patienters muskler. Dess portfölj omfattar också Anti-LTBP4, ett komplementärt sjukdomsmodifierande program som identifierar och utvecklar en monoklonal antikropp avsedd att minska fibros och inflammation genom att rikta in sig på och stabilisera LTBP4-proteinet. Dessutom ägnar sig företaget åt att utveckla biomarkörer och sensorer; och Solid Suit-programmet som inkluderar utveckling av bärbara hjälpmedel som fokuserar på att ge funktionella och terapeutiska fördelar. Solid Biosciences Inc. har strategiskt samarbete med Ultragenyx för att utveckla och kommersialisera nya genterapier för Duchennes muskeldystrofi. Solid Biosciences Inc. bildades 2013 och har sitt huvudkontor i Cambridge, Massachusetts.