Sarepta Therapeutics

Sarepta Therapeutics, Inc., ett biofarmaceutiskt företag i kommersiellt skede, fokuserar på upptäckten och utvecklingen av RNA-inriktade terapier, genterapi och andra genetiska terapeutiska metoder för behandling av sällsynta sjukdomar. Företaget erbjuder EXONDYS 51-injektion för att behandla duchennes muskeldystrofi (DMD) hos patienter som har en bekräftad mutation av DMD-genen som är mottaglig för exon 51-hoppning; och VYONDYS 53 för behandling av DMD hos patienter som har en bekräftad mutation av DMD-genen som är mottaglig för exon 53-hoppning. Det utvecklar också AMONDYS 45, en produktkandidat som använder fosforodiamidatmorfolinooligomer (PMO)-kemi och exon-hoppningsteknologi för att hoppa över exon 45 av dystrofingenen; SRP-5051, en peptidkonjugerad PMO som binder exon 51 av dystrofin-pre-mRNA; SRP-9001, ett DMD mikro-dystrofin genterapiprogram; och SRP-9003, ett genterapiprogram för lem-gördel muskeldystrofi. Företaget har samarbetsavtal med F. Hoffman-La Roche Ltd; Rikstäckande barnsjukhus; lysogen; Duke University; Genethon; och StrideBio. Det har också ett forsknings- och optionsavtal med Codiak BioSciences, Inc. för att designa och utveckla konstruerade exosomterapier för att leverera genterapi, genredigering och RNA-teknologier för neuromuskulära sjukdomar; och forskningssamarbete med Genevant Sciences för lipidnanopartikelbaserad genredigeringsterapi. Sarepta Therapeutics, Inc. bildades 1980 och har sitt huvudkontor i Cambridge, Massachusetts.