Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics, Inc., ett biofarmaceutiskt företag i tidigt skede, utvecklar nya antisensoligonukleotidläkemedel (ASO) för att behandla de bakomliggande orsakerna till allvarliga genetiska sjukdomar i USA. Företaget använder sin egenutvecklade plattform för behandling av ribonukleinsyra, Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO), för att designa ASO:er för att uppreglera uttrycket av protein av individuella gener i en patient. Dess ledande produktkandidat är STK-001 som används för att behandla Dravets syndrom, en svår och progressiv genetisk epilepsi. Företaget var tidigare känt som ASOthera Pharmaceuticals, Inc. och bytte namn till Stoke Therapeutics, Inc. i maj 2016. Stoke Therapeutics, Inc. bildades 2014 och har sitt huvudkontor i Bedford, Massachusetts.