Vertex Pharmaceuticals

Vertex Pharmaceuticals Incorporated engagerar sig i att utveckla och kommersialisera terapier för behandling av cystisk fibros. Företaget marknadsför SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI och KALYDECO för att behandla patienter med cystisk fibros som har specifika mutationer i sin transmembrankonduktansregulatorgen för cystisk fibros; och TRIKAFTA för behandling av patienter med CF 12 år eller äldre som har minst en F508del-mutation i cystisk fibros transmembrankonduktansregulator eller CFTR-genen. Dess pipeline inkluderar Pipeline för Alpha-1 antitrypsinbrist som är i fas 2 klinisk prövning; VX-864, en andra undersökning av små molekyler korrigerare för behandling av AAT-brist, som befinner sig i fas 1 klinisk prövning; och VX-147 som avslutade en klinisk fas 1-prövning för behandling av APOL1-medierad fokal segmentell glomeruloskleros eller FSGS och andra allvarliga njursjukdomar. Företaget säljer sina produkter främst till specialapotek och specialdistributörer i USA, såväl som specialdistributörer och detaljhandelskedjor samt sjukhus och kliniker internationellt. Vertex Pharmaceuticals Incorporated har samarbeten med CRISPR Therapeutics AG; Arbor Biotechnologies, Inc.; Moderna, Inc.; Genomics plc; Merck KGaA; Darmstadt, Tyskland; X-Chem, Inc.; Janssen Pharmaceuticals, Inc.; Merck KGaA; Kymera Therapeutics; Ribometrix, Inc.; Molecular Templates, Inc.; Mammoth Biosciences; och Affinia Therapeutics, samt ett strategiskt forskningssamarbete och licensavtal med Obsidian Therapeutics, Inc. för upptäckten av nya terapier som reglerar genredigering för behandling av allvarliga sjukdomar. Företaget grundades 1989 och har sitt huvudkontor i Boston, Massachusetts.