BioMarin Pharmaceutical

BioMarin Pharmaceutical Inc. พัฒนาและจำหน่ายวิธีการรักษาสำหรับผู้ที่มีโรคหายากและสภาวะทางการแพทย์ที่ร้ายแรงและคุกคามถึงชีวิต ผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์ของบริษัท ได้แก่ Aldurazyme เพื่อรักษา mucopolysaccharidosis I ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรม; Brineura สำหรับการรักษา lipofuscinosis ของเซลล์ประสาทในวัยแรกเกิดตอนปลายประเภท 2 ซึ่งเป็นรูปแบบหนึ่งของโรค Batten; และ Kuvan ซึ่งเป็นรูปแบบช่องปากสังเคราะห์ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของ 6R-BH4 ซึ่งใช้ในการรักษาผู้ป่วยฟีนิลคีโตนูเรีย (PKU) ซึ่งเป็นโรคทางเมตาบอลิซึมที่สืบทอดมา ผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์ของบริษัทยังประกอบด้วย Naglazyme ซึ่งเป็นรูปแบบรีคอมบิแนนท์ของ N-acetylgalactosamine 4-sulfatase สำหรับผู้ป่วยโรคเมือกโพลีแซคคาริโดซิส VI; Palynziq ซึ่งเป็นเอนไซม์ lyase ฟีนิลอะลานีน recombinant ของ PEGylated สำหรับผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มี PKU; และ Vimizim การบำบัดทดแทนเอนไซม์สำหรับการรักษา mucopolysaccharidosis IV Type A ซึ่งเป็นความผิดปกติของการจัดเก็บไลโซโซม นอกจากนี้ ยังพัฒนาวาล็อคโตโคยีน รอกซาปาร์โวเวค ซึ่งเป็นพาหะของไวรัสที่เกี่ยวข้องกับอะดีโน ซึ่งอยู่ในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 สำหรับการรักษาผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลียชนิดรุนแรงชนิดเอ vosoritide ที่อยู่ในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 สำหรับการรักษาโรค achondroplasia ซึ่งเป็นรูปแบบรูปร่างเตี้ยที่ไม่สมส่วนในมนุษย์ BMN 307 ซึ่งเป็นการบำบัดด้วยยีนที่ใช้สื่อกลาง AAV5 ซึ่งอยู่ในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1/2 เพื่อทำให้ระดับความเข้มข้นของเพในเลือดเป็นปกติในผู้ป่วยที่มี PKU BMN 331 สำหรับการรักษา angioedema ทางพันธุกรรม; BMN 255 สำหรับการรักษาโรคไตเรื้อรัง และ BMN 351 สำหรับการรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne บริษัทมีข้อตกลงความร่วมมือและใบอนุญาตกับ Sarepta Therapeutics, Asubio Pharma Co., Ltd. และ DiNAQOR AG บริษัทให้บริการร้านขายยาเฉพาะทาง โรงพยาบาล และหน่วยงานรัฐบาลต่างประเทศ ตลอดจนผู้จัดจำหน่ายและผู้ค้าส่งยาในสหรัฐอเมริกา ยุโรป ละตินอเมริกา และต่างประเทศ มีความร่วมมือกับสถาบันอัลเลน BioMarin Pharmaceutical Inc. ก่อตั้งขึ้นเมื่อปี 1996 และมีสำนักงานใหญ่ในเมืองซานราฟาเอล รัฐแคลิฟอร์เนีย