CRISPR Therapeutics AG

CRISPR Therapeutics AG ซึ่งเป็นบริษัทตัดต่อยีน มุ่งเน้นการพัฒนายาที่ใช้ยีนเพื่อการเปลี่ยนแปลงสำหรับโรคร้ายแรงในมนุษย์ บริษัทพัฒนาผลิตภัณฑ์โดยใช้ Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/โปรตีน 9 ที่เกี่ยวข้องกับ CRISPR (Cas9) ซึ่งเป็นเทคโนโลยีตัดต่อยีนที่ช่วยให้สามารถเปลี่ยนแปลง DNA ของจีโนมโดยตรงได้อย่างแม่นยำ มีโปรแกรมการรักษาโรคหลากหลายสาขา รวมถึงโรคฮีโมโกลบินผิดปกติ เนื้องอกวิทยา เวชศาสตร์ฟื้นฟู และโรคหายาก ผลิตภัณฑ์หลักของบริษัท ได้แก่ CTX001 ซึ่งเป็นการบำบัดด้วยยีน CRISPR จาก ex vivo สำหรับการรักษาผู้ป่วยที่เป็นโรคธาลัสซีเมียชนิดบีตาที่อาศัยการถ่ายเลือดหรือโรคเคียวเซลล์ชนิดรุนแรง โดยเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดของผู้ป่วยได้รับการออกแบบทางวิศวกรรมให้ผลิตฮีโมโกลบินของทารกในครรภ์ในระดับสูงในเลือดแดง เซลล์. นอกจากนี้ ยังพัฒนา CTX110 ซึ่งเป็นการบำบัดด้วย CAR-T แบบอัลโลจีนิกที่ตัดต่อโดยยีนที่ได้รับจากผู้บริจาค โดยมุ่งเป้าไปที่กลุ่มของมะเร็งที่ทำให้เกิดความแตกต่าง 19 ประการ โปรแกรม CAR-T แบบอัลโลจีนิกประกอบด้วย CTX120 ซึ่งมุ่งเป้าไปที่แอนติเจนการเจริญเติบโตของบีเซลล์สำหรับการรักษามัลติเพิลมัยอีโลมาที่กลับเป็นซ้ำหรือดื้อต่อการรักษา; และ CTX130 สำหรับการรักษาเนื้องอกและมะเร็งทางโลหิตวิทยา พัฒนาโปรแกรมเวชศาสตร์ฟื้นฟูในผู้ป่วยเบาหวาน และโปรแกรมโรคทางพันธุกรรมอื่นๆ ในร่างกายเพื่อรักษาโรคสะสมไกลโคเจน Ia, โรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne, โรคกล้ามเนื้อเสื่อมประเภทที่ 1 และโรคซิสติกไฟโบรซิส บริษัทมีความร่วมมือเชิงกลยุทธ์กับ Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. และ Capsida Biotherapeutics เดิมชื่อบริษัท Inception Genomics AG และเปลี่ยนชื่อเป็น CRISPR Therapeutics AG ในเดือนเมษายน 2014 CRISPR Therapeutics AG ก่อตั้งขึ้นเมื่อปี 2013 และมีสำนักงานใหญ่ในเมืองซุก ประเทศสวิตเซอร์แลนด์