Amicus Therapeutics

Amicus Therapeutics, Inc. ซึ่งเป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพมุ่งเน้นในการค้นหา พัฒนา และส่งมอบยาสำหรับผู้ที่มีโรคเมตาบอลิสมที่พบได้ยาก ผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์และผลิตภัณฑ์ของบริษัท ได้แก่ Galafold ซึ่งเป็นยารับประทานเฉพาะสำหรับการรักษาผู้ใหญ่ที่ได้รับการยืนยันการวินิจฉัยโรค Fabry และตัวแปรยีนกาแลคโตซิเดสอัลฟาที่ตอบสนองได้ โดยอิงจากข้อมูลการทดสอบในหลอดทดลอง การบำบัดด้วยยีนสำหรับโรค Fabry และ Pompe รวมถึงโรค Batten ประเภทต่างๆ การบำบัดทดแทนเอนไซม์สำหรับโรคปอมเป และผู้สมัครผลิตภัณฑ์ที่มีภาวะขาด CDKL5 บริษัทยังมีการบำบัดด้วยยีนเพิ่มเติมในการพัฒนาพรีคลินิกแบบแอคทีฟ ซึ่งรวมถึงการบำบัดด้วยยีนสำหรับโรคมิวโคโพลีแซคคาริโดซิสประเภท IIIB ตลอดจนโปรแกรมรุ่นต่อไปสำหรับโรคมิวโคโพลีแซ็กคาริโดซิสประเภท IIIA บริษัทมีข้อตกลงความร่วมมือและใบอนุญาตกับโรงพยาบาลเด็กแห่งชาติ มหาวิทยาลัยเพนซิลวาเนีย; และแกล็กโซสมิธไคลน์ Amicus Therapeutics, Inc. ก่อตั้งขึ้นเมื่อปี 2545 และมีสำนักงานใหญ่ในเมืองฟิลาเดลเฟีย รัฐเพนซิลวาเนีย