Fulcrum Therapeutics

Fulcrum Therapeutics, Inc. ซึ่งเป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ทางคลินิก มุ่งเน้นการพัฒนาผลิตภัณฑ์เพื่อปรับปรุงชีวิตของผู้ป่วยที่เป็นโรคที่เกิดจากพันธุกรรม ในด้านที่มีความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองสูงในสหรัฐอเมริกา ผลิตภัณฑ์ของบริษัท ได้แก่ ลอสแมพิโมด ซึ่งเป็นโมเลกุลขนาดเล็กที่อยู่ในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2b สำหรับการรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อมบริเวณใบหน้า ซึ่งเป็นโรคที่เกิดจากการสูญเสียกล้ามเนื้อที่พบไม่บ่อย ก้าวหน้า และพิการ ซึ่งนำไปสู่ความบกพร่องทางร่างกายและความพิการอย่างมีนัยสำคัญ และ FTX-6058 ซึ่งเป็นโมเลกุลขนาดเล็กที่ออกแบบมาเพื่อควบคุมฮีโมโกลบินของทารกในครรภ์ในผู้ป่วยโรคเคียวเซลล์และธาลัสซีเมีย นอกจากนี้บริษัทยังค้นพบเป้าหมายของยาสำหรับการรักษากล้ามเนื้อ ระบบประสาทส่วนกลาง และความผิดปกติทางโลหิตวิทยา ตลอดจนโรคหัวใจและหลอดเลือดและโรคปอด Fulcrum Therapeutics, Inc. มีข้อตกลงความร่วมมือด้านการวิจัยและการค้นพบกับ Acceleron Pharma Inc. เพื่อระบุเป้าหมายทางชีวภาพเพื่อปรับเปลี่ยนวิถีทางเฉพาะที่เกี่ยวข้องกับข้อบ่งชี้แบบกำหนดเป้าหมายภายในขอบเขตของโรคปอด และมีข้อตกลงความร่วมมือเชิงกลยุทธ์และใบอนุญาตกับ MyoKardia, Inc. เพื่อค้นหา พัฒนา และจำหน่ายวิธีการรักษาแบบกำหนดเป้าหมายแบบใหม่สำหรับการรักษาโรคหัวใจและหลอดเลือดทางพันธุกรรม Fulcrum Therapeutics, Inc. ก่อตั้งขึ้นในปี 2558 และมีสำนักงานใหญ่ในเมืองเคมบริดจ์ รัฐแมสซาชูเซตส์