Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics, Inc. ซึ่งเป็นบริษัทปรับแต่งจีโนม มุ่งเน้นการพัฒนาวิธีการรักษาโรค โดยใช้เครื่องมือทางชีววิทยาที่เรียกว่าระบบ Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR 9 (CRISPR/Cas9) โครงการวิจัยในสัตว์ทดลองของบริษัท ได้แก่ NTLA-2001 ซึ่งอยู่ในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 สำหรับการรักษาโรคทรานส์ไธเรตินอะไมลอยโดซิส; และ NTLA-2002 สำหรับการรักษาโรคแองจิโออีดีมาทางพันธุกรรม ตลอดจนโปรแกรมที่มุ่งเน้นตับอื่นๆ ซึ่งประกอบด้วยโรคฮีโมฟีเลีย เอ และฮีโมฟีเลีย บี ภาวะขาดออกซิเจนในเลือดสูงประเภท 1 และภาวะขาดสารแอนติทริปซินอัลฟา-1 ไปป์ไลน์ ex vivo ประกอบด้วย NTLA-5001 สำหรับการรักษามะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลันแบบไมอีลอยด์ และโปรแกรมที่เป็นกรรมสิทธิ์ซึ่งมุ่งเน้นการพัฒนาวิธีการรักษาเซลล์เชิงวิศวกรรมเพื่อรักษาความผิดปกติของเนื้องอกวิทยาและภูมิต้านทานตนเองต่างๆ Intellia Therapeutics, Inc. มีใบอนุญาตและข้อตกลงความร่วมมือกับ Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. เพื่อสร้างเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดสำหรับการรักษาโรคเคียวเซลล์ Regeneron Pharmaceuticals Inc. เพื่อร่วมพัฒนาผลิตภัณฑ์ที่มีศักยภาพสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย เอ และฮีโมฟีเลีย บี ออซเปเดล ซาน ราฟฟาเอเล; และความร่วมมือเชิงกลยุทธ์กับ SparingVision SAS เพื่อพัฒนายาจีโนมใหม่ๆ ที่ใช้เทคโนโลยี CRISPR/Cas9 ในการรักษาโรคทางตา บริษัทเดิมชื่อ AZRN, Inc. และเปลี่ยนชื่อเป็น Intellia Therapeutics, Inc. ในเดือนกรกฎาคม 2014 Intellia Therapeutics, Inc. ก่อตั้งขึ้นเมื่อปี 2014 และมีสำนักงานใหญ่ในเมืองเคมบริดจ์ รัฐแมสซาชูเซตส์