ProQR Therapeutics

ProQR Therapeutics NV ซึ่งเป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ มีส่วนร่วมในการค้นพบและพัฒนาวิธีการรักษาโดยใช้ RNA สำหรับการรักษาโรคความผิดปกติทางพันธุกรรม โดยหลักแล้วคือการพัฒนายา sepofarsen ซึ่งอยู่ในระยะที่ II/III สำหรับการรักษาโรค amaurosis 10 ที่มีมาแต่กำเนิดของ leber; QR-421a ซึ่งอยู่ในการทดลองขั้นที่ 1/2 สำหรับอัชเชอร์ซินโดรมประเภท 2 และเม็ดสีเรตินอักเสบที่ไม่แสดงอาการ QR-1123 ที่อยู่ในการทดลองแสงออโรร่าระยะที่ I/II สำหรับการรักษาโรคเม็ดสีเรตินอักเสบที่มีลักษณะเด่นของออโตโซม และ QR-504a ซึ่งอยู่ในการทดลองทางคลินิกครั้งแรกสำหรับการรักษาโรคกระจกตาเสื่อมจาก Fuchs endothelial บริษัทมีข้อตกลงใบอนุญาตกับ Radboud University Medical Center, Inserm Transfert SA, Ionis Pharmaceuticals, Inc. และ Leiden University Medical Center รวมถึง ProQR Therapeutics VIII BV สำหรับการค้นพบ การพัฒนา และการจำหน่ายยาใหม่ที่มีศักยภาพสำหรับโรคทางพันธุกรรมใน ตับและระบบประสาท ProQR Therapeutics NV ก่อตั้งขึ้นเมื่อปี 2555 และมีสำนักงานใหญ่ในเมืองไลเดน ประเทศเนเธอร์แลนด์