PTC Therapeutics

PTC Therapeutics, Inc. ซึ่งเป็นบริษัทชีวเวชภัณฑ์ มุ่งเน้นไปที่การค้นพบ การพัฒนา และการจำหน่ายยาสำหรับผู้ป่วยที่มีอาการผิดปกติที่หายาก ผลงานของบริษัทประกอบด้วยผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์และผลิตภัณฑ์ที่อยู่ในขั้นตอนการพัฒนาต่างๆ รวมถึงขั้นตอนทางคลินิก พรีคลินิก และขั้นตอนการวิจัยและการค้นพบ โดยมุ่งเน้นที่การพัฒนาวิธีการรักษาสำหรับการรักษาหลายด้าน รวมถึงโรคหายากและมะเร็งวิทยา บริษัทนำเสนอ Translarna และ Emflaza สำหรับการรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne ในเขตเศรษฐกิจยุโรปและสหรัฐอเมริกา ทำการค้า Tegsedi และ Waylivra สำหรับการรักษาโรคหายากในละตินอเมริกาและแคริบเบียน; และทำการตลาด Evrysdi สำหรับการรักษา SMA ในผู้ใหญ่และเด็กอายุตั้งแต่ 2 เดือนขึ้นไปในบราซิล แพลตฟอร์มการต่อประกบของบริษัทประกอบด้วย PTC518 ซึ่งกำลังได้รับการพัฒนาเพื่อการรักษาโรคฮันติงตัน PTC Therapeutics, Inc. มีความร่วมมือกับ F. Hoffman-La Roche Ltd และ Hoffman-La Roche Inc. รวมถึง Spinal Mกล้ามเนื้อ Atrophy Foundation เพื่อพัฒนาการวิจัยและพัฒนายาในด้านเวชศาสตร์ฟื้นฟู ความร่วมมือด้านการวิจัยกับโรงพยาบาล Massachusetts General Hospital สำหรับการรักษาโรคทางพันธุกรรมที่หายากซึ่งเป็นผลมาจาก pre-mRNA; และ Akcea Therapeutics, Inc. เพื่อทำการค้า Tegsedi และ Waylivra สำหรับการรักษาโรคหายากในละตินอเมริกาและแคริบเบียน PTC Therapeutics, Inc. ก่อตั้งขึ้นในปี 1998 และมีสำนักงานใหญ่ในเมืองเซาท์เพลนฟิลด์ รัฐนิวเจอร์ซีย์