uniQure

uniQure NV บริษัทบำบัดด้วยยีน มีส่วนร่วมในการพัฒนาการรักษาผู้ป่วยที่ทุกข์ทรมานจากโรคทางพันธุกรรมและโรคร้ายแรงอื่นๆ โครงการหลักของบริษัทคือ Etranacogene dezaparvovec (AMT-061) ซึ่งอยู่ในการทดลองสำคัญระยะที่ 3 HOPE-B สำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลียบี นอกจากนี้ บริษัทยังมีส่วนร่วมในการพัฒนา AMT-130 ซึ่งเป็นยีนบำบัดที่อยู่ในทางคลินิกระยะที่ 1/2 การศึกษาเพื่อการรักษาโรคฮันติงตัน AMT-060 ซึ่งอยู่ในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1/2 สำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลียบี; AMT-180 สำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย A; AMT-190 ซึ่งเป็นยีนบำบัด 5 ชนิดที่ใช้ไวรัสที่เกี่ยวข้องกับอะดีโน (AAV) ที่บริหารโดย IV สำหรับการรักษาโรค Fabry; และ AMT-150 ซึ่งเป็นยีนบำบัด AAV ที่ฉีดเข้าช่องไขสันหลังเพื่อรักษาภาวะ ataxia ชนิด spinocerebellar ประเภท 3 โดยบริษัทมีข้อตกลงความร่วมมือและใบอนุญาตกับบริษัท Bristol Myers-Squibb; Gen-X; และบริษัท ซินโปรมิกส์ จำกัด uniQure NV ก่อตั้งขึ้นในปี 1998 และมีสำนักงานใหญ่ในเมืองอัมสเตอร์ดัม ประเทศเนเธอร์แลนด์