Ultragenyx Pharmaceutical

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ซึ่งเป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ มุ่งเน้นไปที่การระบุ การซื้อกิจการ การพัฒนา และการจำหน่ายผลิตภัณฑ์ใหม่สำหรับการรักษาโรคทางพันธุกรรมที่หายากและหายากมากในสหรัฐอเมริกา ผลิตภัณฑ์ทางชีวภาพของบริษัท ได้แก่ Crysvita (burosumab) ซึ่งเป็นแอนติบอดีที่มุ่งเป้าไปที่ปัจจัยการเจริญเติบโตของไฟโบรบลาสต์ 23 สำหรับการรักษาภาวะฟอสเฟตเมียที่เชื่อมโยงกับ X-linked เช่นเดียวกับโรคกระดูกพรุนที่เกิดจากเนื้องอก Mepsevii การบำบัดทดแทนเอนไซม์สำหรับการรักษาเด็กและผู้ใหญ่ที่มี Mucopolysaccharidosis VII; และ Dojolvi สำหรับการรักษาความผิดปกติของการเกิดออกซิเดชันของกรดไขมันสายโซ่ยาว บริษัทกำลังพัฒนา DTX401 ซึ่งเป็นตัวเลือกทางคลินิกในการบำบัดด้วยยีนที่เกี่ยวข้องกับอะดีโนไวรัส 8 (AAV8) สำหรับการรักษาผู้ป่วยที่มีโรคสะสมไกลโคเจนประเภท Ia; DTX301 ซึ่งเป็นตัวเลือกผลิตภัณฑ์บำบัดด้วยยีน AAV8 สำหรับการรักษาผู้ป่วยที่มีออร์นิทีน ทรานส์คาร์บาไมเลส UX143 โมโนโคลนอลแอนติบอดีของมนุษย์สำหรับการรักษาความไม่สมบูรณ์ของการสร้างกระดูก GTX-102 ซึ่งเป็นโอลิโกนิวคลีโอไทด์ antisense สำหรับการรักษาโรค Angelman; UX701 สำหรับการรักษาโรควิลสัน และ UX053 สำหรับการรักษาโรคสะสมไกลโคเจนประเภท III Ultragenyx Pharmaceutical Inc. มีข้อตกลงความร่วมมือและใบอนุญาตกับ Kyowa Kirin Co., Ltd.; มหาวิทยาลัยเซนต์หลุยส์; สถาบันวิจัยเบย์เลอร์; REGENXBIO อิงค์; ไบเออร์; ยีน Tx; มีเรโอ; มหาวิทยาลัยเพนซิลวาเนีย; Arcturus Therapeutics Holdings Inc., Solid Biosciences Inc.; และ Daiichi Sankyo Co., Ltd. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ก่อตั้งในปี 2010 และมีสำนักงานใหญ่ในเมืองโนวาโต รัฐแคลิฟอร์เนีย