Rocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals, Inc. และบริษัทในเครือ ดำเนินธุรกิจในฐานะบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพหลายแพลตฟอร์มที่มุ่งเน้นการพัฒนายีนบำบัดสำหรับโรคที่พบไม่บ่อยและร้ายแรงในเด็ก มีโปรแกรมเวกเตอร์ ex vivo lentiviral ในระยะทางคลินิก 4 โปรแกรมสำหรับโรคโลหิตจางแฟนโคนี ซึ่งเป็นข้อบกพร่องทางพันธุกรรมในไขกระดูกที่ลดการผลิตเซลล์เม็ดเลือดหรือส่งเสริมการผลิตเซลล์เม็ดเลือดที่ผิดปกติ การขาดการยึดเกาะของเม็ดเลือดขาว - I ซึ่งเป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่ทำให้ระบบภูมิคุ้มกันทำงานผิดปกติ การขาด pyruvate kinase ซึ่งเป็นโรคเม็ดเลือดแดง autosomal recessive ที่หายากซึ่งส่งผลให้เกิดโรคโลหิตจางเม็ดเลือดแดงแตกชนิด non-spherocytic เรื้อรัง และโรคกระดูกพรุนในวัยแรกเกิด ซึ่งเป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่มีความหนาแน่นของกระดูกเพิ่มขึ้นและมวลกระดูกรองจากการสลายของกระดูกบกพร่อง บริษัทยังมีระยะทางคลินิกในโปรแกรมไวรัสที่เกี่ยวข้องกับอะดีโนในร่างกายสำหรับโรค Danon ซึ่งเป็นความผิดปกติที่เกี่ยวข้องกับไลโซโซมหลายอวัยวะ ซึ่งนำไปสู่การเสียชีวิตก่อนกำหนดเนื่องจากภาวะหัวใจล้มเหลว มีข้อตกลงใบอนุญาตกับศูนย์วิจัยมะเร็งเฟรด ฮัทชินสัน Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales และ Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigacion Biomedica En Red และ Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; CIEMAT และ บมจ.ยูซีแอลธุรกิจ; ผู้สำเร็จราชการแห่งมหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนีย; และ REGENXBIO Inc. บริษัทยังมีข้อตกลงด้านการวิจัยและความร่วมมือกับมหาวิทยาลัย Lund; และข้อตกลงความร่วมมือเชิงกลยุทธ์กับคณะแพทยศาสตร์มหาวิทยาลัยสแตนฟอร์ด Rocket Pharmaceuticals, Inc. มีสำนักงานใหญ่ในเมืองแครนเบอรี รัฐนิวเจอร์ซีย์