REGENXBIO

REGENXBIO Inc. ซึ่งเป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพทางคลินิก จัดหากลุ่มผลิตภัณฑ์ยีนบำบัดเพื่อส่งยีนไปยังเซลล์เพื่อแก้ไขข้อบกพร่องทางพันธุกรรม หรือเพื่อให้เซลล์ในร่างกายสามารถผลิตโปรตีนหรือแอนติบอดีในการรักษาโรคซึ่งมีจุดมุ่งหมายเพื่อส่งผลกระทบต่อโรค กลุ่มผลิตภัณฑ์ยีนบำบัดของบริษัทใช้แพลตฟอร์มเทคโนโลยี NAV ซึ่งเป็นแพลตฟอร์มนำส่งยีนไวรัสที่เกี่ยวข้องกับอะดีโนที่เป็นกรรมสิทธิ์ ผลิตภัณฑ์ตัวเลือกหลักของบริษัทคือ RGX-314 ซึ่งอยู่ในการทดลองทางคลินิกระยะที่ I/IIa สำหรับการรักษาโรคจอประสาทตาเสื่อมที่เกี่ยวข้องกับวัยเปียก นอกจากนี้ บริษัทกำลังพัฒนา RGX-121 ซึ่งอยู่ในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1/2 เพื่อรักษาเยื่อเมือกโพลีแซ็กคาริโดซิสประเภท 2; RGX-111 ซึ่งอยู่ในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 สำหรับการรักษาโรคเยื่อเมือกโพลีแซ็กคาริโดซิสประเภท 1; RGX-181 สำหรับการรักษาโรค lipofuscinosis type II ของเซลล์ประสาทในวัยทารกตอนปลาย; และ RGX-501 ซึ่งอยู่ในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1/2 เพื่อรักษาภาวะไขมันในเลือดสูงในครอบครัวที่เป็นโฮโมไซกัส REGENXBIO Inc. ยังออกใบอนุญาตแพลตฟอร์มเทคโนโลยี NAV ให้กับบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพและเภสัชกรรมอื่นๆ และมีข้อตกลงความร่วมมือและใบอนุญาตกับ Neurimmune AG ในการพัฒนาแอนติบอดีเวกเตอร์สำหรับการรักษาโรคเกี่ยวกับระบบประสาทเสื่อม บริษัทเดิมชื่อ ReGenX Biosciences, LLC และเปลี่ยนชื่อเป็น REGENXBIO Inc. ในเดือนกันยายน 2557 REGENXBIO Inc. ก่อตั้งขึ้นในปี 2551 และมีสำนักงานใหญ่ในเมืองร็อควิลล์ รัฐแมริแลนด์