Sarepta Therapeutics

Sarepta Therapeutics, Inc. เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์เชิงพาณิชย์ที่มุ่งเน้นการค้นพบและพัฒนาวิธีการรักษาแบบกำหนดเป้าหมาย RNA การบำบัดด้วยยีน และรูปแบบการรักษาทางพันธุกรรมอื่นๆ สำหรับการรักษาโรคหายาก บริษัทเสนอการฉีด EXONDYS 51 เพื่อรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อมดูเชนน์ (DMD) ในคนไข้ที่ได้รับการยืนยันการกลายพันธุ์ของยีน DMD ซึ่งคล้อยตามการข้ามของ exon 51 ได้ และ VYONDYS 53 สำหรับการรักษา DMD ในผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ของยีน DMD ที่ยืนยันแล้ว ซึ่งคล้อยตามการข้าม exon 53 นอกจากนี้ บริษัทยังได้พัฒนา AMONDYS 45 ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์ตัวเลือกที่ใช้เคมีฟอสโฟโรเดียมิเดต มอร์โฟลิโน โอลิโกเมอร์ (PMO) และเทคโนโลยีการข้ามเอ็กซอนเพื่อข้ามยีนดิสโทรฟินเอ็กซอน 45 SRP-5051 ซึ่งเป็น PMO คอนจูเกตของเปปไทด์ที่จับ exon 51 ของ dystrophin pre-mRNA; SRP-9001 โปรแกรมบำบัดยีนไมโครดิสโทรฟิน DMD และ SRP-9003 ซึ่งเป็นโปรแกรมบำบัดยีนบำบัดกล้ามเนื้อแขนขาและเอว บริษัทมีข้อตกลงความร่วมมือกับ F. Hoffman-La Roche Ltd; โรงพยาบาลเด็กแห่งชาติ; ไลโซจีน; มหาวิทยาลัยดุ๊ก; เจเนธอน; และสไตรด์ไบโอ นอกจากนี้ บริษัทยังมีข้อตกลงด้านการวิจัยและทางเลือกกับ Codiak BioSciences, Inc. เพื่อออกแบบและพัฒนาวิธีการรักษาโรคแบบ exosome ที่ได้รับการออกแบบทางวิศวกรรมเพื่อส่งมอบยีนบำบัด การตัดต่อยีน และเทคโนโลยี RNA สำหรับโรคทางระบบประสาทและกล้ามเนื้อ และความร่วมมือด้านการวิจัยกับ Genevant Sciences สำหรับการบำบัดด้วยการแก้ไขยีนที่ใช้อนุภาคนาโนของไขมัน Sarepta Therapeutics, Inc. ก่อตั้งขึ้นเมื่อปี 1980 และมีสำนักงานใหญ่ในเมืองเคมบริดจ์ รัฐแมสซาชูเซตส์