Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics, Inc. ซึ่งเป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ในระยะเริ่มต้น พัฒนายา antisense oligonucleotide (ASO) ใหม่ เพื่อรักษาสาเหตุที่แท้จริงของโรคทางพันธุกรรมที่รุนแรงในสหรัฐอเมริกา บริษัทใช้แพลตฟอร์มการรักษากรดไรโบนิวคลีอิกที่เป็นเอกสิทธิ์ของบริษัท ซึ่งก็คือ Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO) เพื่อออกแบบ ASO เพื่อควบคุมการแสดงออกของโปรตีนตามยีนแต่ละตัวในผู้ป่วย ผลิตภัณฑ์หลักที่เป็นตัวเลือกแรกคือ STK-001 ซึ่งใช้ในการรักษาโรค Dravet ซึ่งเป็นโรคลมบ้าหมูทางพันธุกรรมที่รุนแรงและลุกลาม บริษัทเดิมชื่อ ASOthera Pharmaceuticals, Inc. และเปลี่ยนชื่อเป็น Stoke Therapeutics, Inc. ในเดือนพฤษภาคม 2559 Stoke Therapeutics, Inc. ก่อตั้งขึ้นเมื่อปี 2557 และมีสำนักงานใหญ่ในเมืองเบดฟอร์ด รัฐแมสซาชูเซตส์