Abeona Therapeutics

Abeona Therapeutics Inc., một công ty dược phẩm sinh học ở giai đoạn lâm sàng, phát triển các liệu pháp gen và tế bào cho các bệnh di truyền hiếm gặp đe dọa tính mạng. Các chương trình chính của nó bao gồm EB-101, một liệu pháp tế bào tự thân, được chỉnh sửa gen để điều trị chứng bong biểu bì loạn dưỡng lặn; ABO-102, một liệu pháp gen dựa trên virus liên quan đến adeno dành cho hội chứng Sanfilippo loại A; và ABO-101, liệu pháp gen dựa trên AAV điều trị hội chứng Sanfilippo loại B. Công ty cũng phát triển ABO-201 để điều trị bệnh CLN3; ABO-401 để điều trị bệnh xơ nang; và ABO-5OX để điều trị các rối loạn về mắt di truyền. Ngoài ra, họ đang phát triển liệu pháp gen dựa trên AAV thông qua các chương trình nền tảng vectơ AIM. Công ty trước đây gọi là PlasmaTech Biopharmologists, Inc. và đổi tên thành Abeona Therapeutics Inc. vào tháng 6 năm 2015. Abeona Therapeutics Inc. được thành lập vào năm 1974 và có trụ sở chính tại New York, New York.