Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., một công ty dược phẩm sinh học, tập trung vào việc khám phá, phát triển và thương mại hóa các phương pháp điều trị can thiệp RNA (RNAi). Hệ thống trị liệu RNAi nghiên cứu của công ty tập trung vào các loại thuốc di truyền, bệnh tim mạch chuyển hóa, bệnh truyền nhiễm ở gan và các bệnh về mắt/hệ thần kinh trung ương (CNS). Các sản phẩm được bán trên thị trường bao gồm ONPATTRO (patisiran), một loại thuốc tiêm phức hợp lipid để điều trị bệnh đa dây thần kinh do bệnh amyloidosis qua trung gian transthyretin di truyền ở người lớn; GIVLAARI để điều trị cho người lớn mắc bệnh porphyrin gan cấp tính (AHP); và OXLUMO (lumasiran) để điều trị chứng tăng oxy máu nguyên phát loại 1 (PH1). Ngoài ra, công ty đang phát triển givosiran để điều trị bệnh nhân vị thành niên mắc AHP; lumasiran để điều trị sỏi thận PH1 tiến triển và tái phát; patisiran để điều trị bệnh amyloidosis transthyretin, hoặc bệnh amyloidosis ATTR, với bệnh cơ tim; và vutrisiran để điều trị bệnh amyloidosis ATTR. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. có quan hệ hợp tác chiến lược với Regeneron Pharmaceuticals, Inc. để khám phá, phát triển và thương mại hóa phương pháp trị liệu RNAi cho nhiều loại bệnh bằng cách giải quyết các mục tiêu điều trị biểu hiện ở mắt và hệ thần kinh trung ương; và Sanofi Genzym để khám phá, phát triển và thương mại hóa phương pháp trị liệu RNAi. Nó cũng có giấy phép và thỏa thuận hợp tác với Novartis AG; Công nghệ sinh học Vir, Inc.; Dược phẩm Dicerna, Inc.; Công ty Dược phẩm Ionis; và PeptiDream, Inc. Công ty được thành lập vào năm 2002 và có trụ sở chính tại Cambridge, Massachusetts.