BioMarin Pharmaceutical

BioMarin Pharmaceutical Inc. phát triển và thương mại hóa các liệu pháp điều trị cho những người mắc các bệnh và tình trạng y tế hiếm gặp nghiêm trọng và đe dọa tính mạng. Các sản phẩm thương mại của công ty bao gồm Aldurazyme để điều trị bệnh mucopolysaccharidosis I, một bệnh di truyền; Brineura để điều trị bệnh lipofuscinosis tế bào thần kinh ở trẻ sơ sinh muộn loại 2, một dạng bệnh Batten; và Kuvan, một dạng uống tổng hợp độc quyền của 6R-BH4 được sử dụng để điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh phenylketon niệu (PKU), một bệnh chuyển hóa di truyền. Các sản phẩm thương mại của công ty còn bao gồm Naglazyme, một dạng tái tổ hợp của N-acetylgalactosamine 4-sulfatase dành cho bệnh nhân mắc bệnh mucopolysaccharidosis VI; Palynziq, một loại enzyme lyase phenylalanine amoniac tái tổ hợp PEGylat dành cho bệnh nhân trưởng thành mắc PKU; và Vimizim, một liệu pháp thay thế enzyme để điều trị bệnh mucopolysaccharidosis IV Type A, một chứng rối loạn lưu trữ lysosomal. Ngoài ra, nó còn phát triển valoctocogene roxaparvovec, một vec tơ virus liên quan đến adeno, đang trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn III để điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông A nặng; vosoritide đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn III để điều trị chứng loạn sản sụn, một dạng vóc dáng thấp bé không cân xứng ở người; BMN 307, một liệu pháp gen qua trung gian AAV5, đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2 để bình thường hóa nồng độ Phe trong máu ở bệnh nhân mắc PKU; BMN 331 để điều trị phù mạch di truyền; BMN 255 để điều trị bệnh thận mãn tính; và BMN 351 để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne. Công ty có thỏa thuận hợp tác và cấp phép với Sarepta Therapeutics, Asubio Pharma Co., Ltd. và DiNAQOR AG. Công ty phục vụ các nhà thuốc chuyên khoa, bệnh viện và cơ quan chính phủ nước ngoài cũng như các nhà phân phối và bán buôn dược phẩm ở Hoa Kỳ, Châu Âu, Châu Mỹ Latinh và quốc tế. Nó có sự hợp tác với Viện Allen. BioMarin Pharmaceutical Inc. được thành lập vào năm 1996 và có trụ sở chính tại San Rafael, California.