CRISPR Therapeutics AG

CRISPR Therapeutics AG, một công ty chỉnh sửa gen, tập trung phát triển các loại thuốc biến đổi gen dựa trên các bệnh nghiêm trọng ở người. Công ty phát triển các sản phẩm của mình bằng cách sử dụng các đoạn lặp lại Palindromic ngắn xen kẽ ngắn (CRISPR)/CRISPR liên quan đến CRISPR 9 (Cas9), một công nghệ chỉnh sửa gen cho phép thực hiện các thay đổi có định hướng chính xác đối với DNA bộ gen. Nó có một danh mục các chương trình trị liệu trong nhiều lĩnh vực bệnh tật, bao gồm bệnh huyết sắc tố, ung thư, y học tái tạo và các bệnh hiếm gặp. Ứng cử viên sản phẩm chính của công ty là CTX001, một liệu pháp chỉnh sửa gen CRISPR ex vivo để điều trị cho những bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu beta phụ thuộc vào truyền máu hoặc bệnh hồng cầu hình liềm nghiêm trọng, trong đó tế bào gốc tạo máu của bệnh nhân được thiết kế để tạo ra lượng huyết sắc tố bào thai cao trong máu đỏ tế bào. Nó cũng phát triển CTX110, một liệu pháp CAR-T dị sinh được chỉnh sửa gen có nguồn gốc từ người hiến tặng nhằm mục tiêu phân biệt 19 khối u ác tính dương tính; các chương trình CAR-T dị sinh bao gồm kháng nguyên trưởng thành tế bào B nhắm mục tiêu CTX120 để điều trị bệnh đa u tủy tái phát hoặc khó chữa; và CTX130 để điều trị khối u rắn và khối u ác tính về huyết học. Nó phát triển các chương trình y học tái tạo trong bệnh tiểu đường; và các chương trình in vivo và các bệnh di truyền khác để điều trị bệnh dự trữ glycogen Ia, bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne, bệnh loạn dưỡng cơ loại 1 và bệnh xơ nang. Công ty có quan hệ đối tác chiến lược với Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc., và Capsida Biotherapeutics. Công ty trước đây có tên là Inception Genomics AG và đổi tên thành CRISPR Therapeutics AG vào tháng 4 năm 2014. CRISPR Therapeutics AG được thành lập vào năm 2013 và có trụ sở chính tại Zug, Thụy Sĩ.